Gentherapie: Een wondermiddel of een loze belofte?

Styn Labeeuw
Is gentherapie een wondermiddel of een loze belofte?Gentherapie. De moeilijk te verklaren term is gevallen.  De meeste mensen hebben er nog nooit van gehoord. Een kleinere groep heeft het woord ooit al eens in een medisch magazine gelezen maar weten helemaal niet waarover het gaat. Als er dan eens iemand is die de term wel kent, praat hij of zij over de futuristische droomscenario’s van gentherapie: hét wondermiddeltje om eeuwig te blijven leven, übermenschen, een pilletje tegen kanker enzovoort.  Ik werd meteen geconfronteerd met de brute realiteit van mijn onderwerp.

Gentherapie: Een wondermiddel of een loze belofte?

Is gentherapie een wondermiddel of een loze belofte?

Gentherapie. De moeilijk te verklaren term is gevallen.  De meeste mensen hebben er nog nooit van gehoord. Een kleinere groep heeft het woord ooit al eens in een medisch magazine gelezen maar weten helemaal niet waarover het gaat. Als er dan eens iemand is die de term wel kent, praat hij of zij over de futuristische droomscenario’s van gentherapie: hét wondermiddeltje om eeuwig te blijven leven, übermenschen, een pilletje tegen kanker enzovoort.  Ik werd meteen geconfronteerd met de brute realiteit van mijn onderwerp. Hoe moet ik een interessante scriptie schrijven die voor de lezer interessant kan zijn? En de belangrijkste vraag van allemaal: Wat is gentherapie?

Gentherapie is een medische techniek waarbij genetisch materiaal in de lichaamscellen wordt ingebracht. Dit is uiteraard een vereenvoudigde voorstelling van het onderwerp want er komt heel wat meer bij kijken.  Het hoofddoel van de therapie is het vervangen van slechte genen door goede genen waardoor bepaalde ziektes kunnen genezen worden. Het kan toegepast worden op zowel erfelijke aandoeningen als opgelopen ziektes zoals borstkanker, huidkanker en vele andere soorten kankers. Spijtig genoeg is dit nog toekomstmuziek want nu richten de wetenschappers zich vooral op het maken van studies over allerlei vormen van kankers of ziektes. Maar bij andere aandoeningen zijn er wel al succesverhalen te vertellen. Een van die aandoeningen waarbij gentherapie een grote rol speelt is de ziekte van Leber.

Leber congenitale amaurosis of de ziekte van Leber is een verzamelnaam voor erfelijke netvliesaandoeningen waarbij kinderen blind worden nog voordat ze zes maanden oud zijn. De ziekte van Leber staat bekend als de ernstigste en vroegst ontwikkelde vorm van netvliesveroudering. Bij dit symptoom zijn de ogen constant op zoek naar een beter beeld waardoor er continu trillingen in de ogen ontstaan.  Zonder enige vorm van behandeling zal een Leber-patiënt zijn of haar zicht voortdurend verzwakken en na enkele jaren kan hij of zij blind worden. Er bestond geen behandeling voor Leber-patiënten. Totdat een groep wetenschappers de koppen bij elkaar hebben gestoken om de ziekte te bestuderen. Er werden Britse en Amerikaanse onderzoeken op poten gezet en al snel volgden er enkele studies om de methode van de gentherapie toe te passen. In 2009 kregen enkele kinderen de kans om mee te werken aan één van de studies. Een kans op genezing. Een kans om een experimentele behandeling te ondergaan en misschien opnieuw beter te kunnen zien. Maar waarom is deze studie dan zo verdomd interessant voor ons? Waarom maakt een student journalistiek, die trouwens helemaal niks afweet van geneeskunde, een scriptie over gentherapie? De reden ligt uiteraard voor de hand: Yannick.

“Ik weet eigenlijk niet wat goed zien is” - Yannick

Yannick Duwé is een veertienjarige jongen die in Erembodegem woont en Latijn volgt in het DvM Humaniora in Aalst. Hij houdt van gamen, activiteiten doen met vrienden en muziek spelen. Op het eerste zicht lijkt hij een normale jongen met een normaal leven. Maar Yannick lijdt aan de ziekte van Leber. Dankzij prof. Leroy, klinisch geneticus in het UZ Gent, kreeg hij de kans om deel te nemen aan een experimentele behandeling in de Verenigde Staten. Yannick was de zesde patiënt en het eerste kind ter wereld dat behandeld werd. Enkele dagen na de operatie zagen de dokters dat de gentherapie en de virussen hun werk deden en er effectief sprake was van een verbetering aan het linkeroog. Yannick was de eerste patiënt in de wereld bij wie ze verandering zagen. Dankzij de operatie kan hij naar school gaan en leven zoals een normale tiener. Hij heeft hulpmiddelen ter beschikking, zoals een vergrotingsprogramma om teksten te lezen, een bordcamera, audioboeken en een scanner. De ziekte van Leber is een aangeboren en erfelijke aandoening en Yannick kan al zijn hele leven lang weinig zien. “Ik weet niet wat goed zien is, want mijn hele leven lang al heb ik problemen met teksten lezen en zie ik nauwelijks iets,” zegt Yannick.

Gentherapie heeft al enkele levens kunnen redden. In de toekomst kan het wel eens een echt wondermiddel worden maar volgens Prof. Cassiman, professor in de medische genetica, mogen we absoluut niet vooruitlopen. “Het kan wel nog even duren voordat gentherapie een effectieve methode zal worden in ziekenhuizen maar het zal er uiteindelijk wel van komen binnen dertig jaar.” Toch moeten journalisten opletten met de gegeven informatie. Zo werd gentherapie in de jaren ’90 bejubeld als een echt wondermiddel. De wetenschappers werden meegesleurd in het mediaproces en maakten enkele loze beloftes. Een logische keuze van de wetenschapper want hoe meer aandacht je studie krijgt van de media, hoe meer kansen je studie heeft om subsidies te verwerven. Met die extra subsidies kon er geïnvesteerd worden in extra materiaal of personeel. Maar dat was een cruciale fout van de wetenschappers. Toen er tijdens een experimentele operatie een eerste dode viel, begon de pers vragen stellen over de veiligheid en ethiek van de gentherapie. Er was geen vertrouwen meer in de nieuwe methode en de gentherapie werd bestempeld als een loze belofte.  

De laatste jaren is er opnieuw sprake van een opmars en een vernieuwd vertrouwen in de methode. Mijn hoofdonderzoeksvraag richtte zich vooral op de stelling “Is gentherapie een wondermiddel of een loze belofte?” Gentherapie is noch een wondermiddel noch een loze belofte. De genetische methode zal de huidige geneeskunde niet snel vervangen. Gentherapie kan je wel zien als een soort aanvulling en kan in de toekomst een belangrijke factor worden. Volgens prof. Cassiman heeft de therapie in zijn experimentele al vele levens kunnen redden en zal, als de methode volop in omloop wordt gebracht, nog veel meer mensen kunnen behandelen. De gentherapie zal sowieso zijn plaats verdienen in de moderne geneeskunde. We moeten de methode de kans geven om te groeien. Geduld is nu eenmaal een schone deugd in de medische wereld.

Omdat de televisiereportage zo’n belangrijk deel uitmaakt van deze scriptie, heb ik besloten om een link te plaatsen. De reportage kan je hier bekijken. Gentherapie heeft media-aandacht nodig en vooral de studie over de ziekte van Leber. Met mijn deelname wil ik de studie en prof. Leroy helpen. Ik wil de ziekte iets bekender maken en ik wil iedereen kennis laten maken met gentherapie.

Bibliografie

University-of-Iowa-will-fight-blindness?gcheck=1BBC. (2003, Februari 27). Trial and Error - programme summary. Opgeroepen op Augustus 11, 2013, van Horizon, BBC Two: http://www.bbc.co.uk/science/horizon/2003/trialerror.shtmlBeel, V. (2009, November 27). Hoe Yannick een sportclub vond. De Standaard, p. 12.Brailleliga. (2013). Retinitis Pigmentosa. Opgeroepen op April 28, 2013, van Brailleliga: http://www.braille.be/nl/documentatie/oogaandoeningen/retinitis-pigment…. (2011). Candle in the Dark- Childvision Research Fund. Opgeroepen op Augustus 11, 2013, van King Baudouin Foundation: http://www.kbs-frb.be/fund.aspx?id=293786&langtype=1033Cassiman, J.-J. (2012). De genetische revolutie. Antwerpen: Luster Uitgeverij.CAU. (2012, November 13). Solving the mystery of ageing. Opgeroepen op Augustus 11, 2013, van Christian-Albrechts-Universität Kiel: http://www.uni-kiel.de/aktuell/pm/2012/2012-332-foxogen-e.shtmlDaily, S. (2000, Juli 3). First Silicon Chip Artificial Retinas Implanted In Blind Patients. Opgeroepen op Mei 21, 2013, van Science Daily: http://www.sciencedaily.com/releases/2000/07/000703101426.htmDe Keyzer, H. (2008, Juli 22). Gentse onderzoekers leggen genetische oorzaak van een aantal netvliesziekten bloot. Opgeroepen op April 28, 2013, van UZ Gent: http://www.uzgent.be/wps/wcm/connect/nl/web/Over+UZ+Gent/pers/persberic… Paepe, A. (2009, Februari 7). Gentherapie anno 2009. Opgeroepen op maart 17, 2013, van Kerknet: http://www.kerknet.be/admin/files/assets/subsites/2306/documenten/2009-… Schutter, A. (2013, April 27). Het verhaal van Yannick. (S. Labeeuw, Interviewer)Emanuel, E. J. (2008). The Oxford textbook of clinical research ethics - The Gelsinger Case by Robert Steinbrook. Oxford: Oxford University Press.Energy, U. D. (2003). Human Genome Project. Opgeroepen op Maart 3, 2013, van Human Genome Project Information Archive: http://web.ornl.gov/sci/techresources/Human_Genome/index.shtmlEngelen, M. B.-v. (2010, Juli 31). DNA. Opgeroepen op Maart 2, 2013, van Erfelijkheid.nl: http://erfelijkheid.nl/node/456Engelen, M. B.-v. (2012, December 10). Retinitis Pigmentosa. Opgeroepen op April 29, 2013, van erfelijkheid.nl: http://www.erfelijkheid.nl/node/371Et al, V. D. (1998). Het Humaan Genoom Project. Opgeroepen op Maart 3, 2013, van EIBE: http://www.ipn.uni-kiel.de/eibe/UNIT14NL.PDFFabius, A. (2002). Gentherapie. Opgeroepen op Maart 2013, 19, van Universiteit van Amsterdam: http://staff.science.uva.nl/~dcslob/lesbrieven/armida/#_topHaisma, H. J. (2008, April 10). De ontwikkeling en toekomst van gentherapie in Nederland. Opgeroepen op Maart 19, 2013, van Forum Biotechnologie en genetica.Hebon. (2011). Erfelijke kanker. Opgeroepen op Maart 4, 2013, van Hebon: https://www.hebon.nl/borst-eierstokkanker-erfelijkheid/erfelijkheid-en-…, N. H. (2010, oktober). Human Genome Project Fact Sheet. Opgeroepen op Maart 4, 2013, van National Institutes of Health: http://report.nih.gov/nihfactsheets/Pdfs/HumanGenomeProject%28NHGRI%29…, S. (2004). The Humane Genome Project. Opgeroepen op Maart 3, 2013, van Wellcome Trust Sanger Institute: http://www.sanger.ac.uk/about/history/hgp/KBF. (2012). Fund John W. Mouton for retinopathies. Opgeroepen op Augustus 11, 2013, van King Baudouin Foundation: http://www.kbs-frb.be/fund.aspx?id=300896&langtype=1033Kolb, H. (2011, Oktober 8). The Organization of the Retina and Visual System. Opgeroepen op Maart 25, 2013, van Webvision: http://webvision.med.utah.edu/book/part-i-foundations/simple-anatomy-of…, C. (2012, September 3). Bionisch oog laat blinde vrouw weer zien. Opgeroepen op Mei 21, 2013, van Scientias: http://www.scientias.nl/bionisch-oog-laat-blinde-vrouw-weer-zien/70739L…. (2012). Leber Congenital Amaurosis (LCA). Opgeroepen op Mei 1, 2013, van Orphan Disease Network: http://www.orphandiseasenetwork.org/leber-congenital-amaurosis-lca/Leem…, J. v. (2005, December). Flitscursus gentherapie. Monitor, pp. 18-19.Leroy, B. (2006). Contribution to the understanding of genotypes and phenotypes in inherited retinal dystrophies : leber congenital amaurosis and autosomal dominant vitreoretinochoroidopathy. Gent: Nautilus Academic books.Leroy, B. (2013, April 2). Informatie over gentherapie . (S. Labeeuw, Interviewer)Gentherapie: wondermiddel of loze belofte?38Liem, S. (2000, September). Het Humaan Genoom Project op Internet 2. Opgeroepen op Maart 4, 2013, van Nederlands Tijdschrift voor Tandheelkunde: http://www.ntvt.nl/artikel/107/9/het-humaan-genoom-project-op-internet-…. (2011). Erfelijke vormen van macula degeneratie (jonge leeftijd), dystrofie. Opgeroepen op Mei 1, 2013, van Oogartsen.nl: http://www.oogartsen.nl/oogartsen/glasvocht_netvlies/macula_degeneratie…. (2007, Juni 26). Canine and Human Visual Cortex Intact and Responsive Despite Early Retinal Blindness from RPE65 Mutation. Opgeroepen op Mei 2, 2013, van Plos Magazine: http://www.plosmedicine.org/article/info%3Adoi%2F10.1371%2Fjournal.pmed…. (2013, Februari 25). Super-humans like the X-Men will exist in 30 years'. Opgeroepen op Augustus 11, 2013, van Economic Times: http://articles.economictimes.indiatimes.com/2013-02-25/news/37289432_1…. (2013, Juli 25). Summaries of Genes and Loci Causing Retinal Diseases. Opgeroepen op Maart 20, 2013, van Retnet: https://sph.uth.edu/Retnet/sum-dis.htmRPE65. (2010, Augustus). RPE65. Opgeroepen op Mei 5, 2013, van Genetics Home Reference: http://ghr.nlm.nih.gov/gene/RPE65Singer, E. (2008, April 17). The $100 Genome. Opgeroepen op Augustus 11, 2013, van Technology Review: http://www.technologyreview.com/news/409919/the-100-genome/Van de Keere, H. (2009, November 6). Gentherapie laat kinderen met aangeboren blindheid zien. Artsenkrant.VeBeS. (2009). Retinitis Pigmentosa. Opgeroepen op April 27, 2013, van Vereniging van Blinden en Slechtzienden: http://www.vebes.be/Weetjes/RP.aspxVermij, P. J. (2000, Januari 13). Gentherapie: het einde van een droom. Intermediair.Vrieze, J. d. (2009). DNA etcetera. Alles over DNA. Nijmegen: Centre for Society and Genomics.

Universiteit of Hogeschool
Journalistiek
Publicatiejaar
2013
Kernwoorden
styn_lbw
Share this on: